Генотерапията

Генотерапията означава вкарване на работещ ген в организма на човек, който има увреден ген. Европейската комисия е одобрила този метод за едно конкретно лечение. При лечението с продукта Glybera се използва вирус за заразяване на мускулни клетки с работещо копие на гена. Европейската комисия е издала разрешение за пускане на пазара на Glybera, което означава, че той може да се продава в целия ЕС.

Един на всеки милион души има увредени копия на гена липаза, необходим за разграждането на мазнините. Мазнините се натрупват в кръвта им и това води до болка и възпаление на панкреаса (панкреатит). То е животозастрашаващо. Досега единственият начин за справяне със състоянието е диета с много ниско съдържание на мазнини.

Когато се използва по този начин, вирусът е вектор. Това означава, че той е носител; генът е вмъкнат във вирусния геном и вирусът го вкарва в човешките клетки. Техниката се нарича трансфекция. Тази техника се различава от техниката на нокаутиране на гени, при която не се използва вирусен вектор.

Генна терапия с помощта на аденовирусен вектор. Нов ген се поставя във вирус, който след това се поставя в човек. Ако лечението е успешно, новият ген ще създаде работещ ензим, който ще лекува болестта.Zoom
Генна терапия с помощта на аденовирусен вектор. Нов ген се поставя във вирус, който след това се поставя в човек. Ако лечението е успешно, новият ген ще създаде работещ ензим, който ще лекува болестта.

Китай

През 2003 г. Китай е първата страна, която одобрява търговското производство на генна терапия. Тази генна терапия е за плоскоклетъчен карцином на главата и шията (HNSCC) - рак, който се среща в 10% от новите случаи на рак в Китай. Всяка година в Китай има 2,5 милиона нови пациенти с рак.

Първата в света търговска генна терапия, продавана под търговското наименование Gendicine, също използва вирус за вмъкване на гена в човешкия геном.

Минало

За възможността за генна терапия се заговори веднага след като се разбра за ролята на ДНК и РНК. Първата конкретна публикация е от 1972 г.

Бъдеще

Много други видове генна терапия са в процес на изпитване. Ясно е, че цикълът от събития ще бъде част от бъдещата клинична медицина: Анализ на ДНК последователността > идентифициране на дефектни гени > поправяне на гените с генна терапия или изключване на гени. Понякога има проблеми със странични ефекти; те могат да бъдат открити на етапа на изпитване. Вече има база данни, в която са изброени всички известни клинични изпитвания.

Въпроси и отговори

В: Какво представлява генната терапия?


О: Генната терапия е процесът на вмъкване на работещ ген, който да замени увреден ген в пациента.

В: Какъв продукт е одобрен от Европейската комисия за генна терапия?


О: Европейската комисия е одобрила продукта Glybera за генна терапия.

В: Как Glybera лекува генетичното заболяване?


О: Glybera използва вирус, за да зарази мускулните клетки с работещо копие на гена за лечение на генетичното разстройство.

В: Какво представлява генът липаза и защо е важен?


О: Генът липаза е ген, необходим за разграждането на мазнините. Той е важен, тъй като увредените копия на гена могат да причинят натрупване на мазнини в кръвта, което води до панкреатит, който е животозастрашаващ.

В: Каква техника използва Glybera за генна терапия?


О: Glybera използва техниката на трансфекция, при която вирусният вектор вкарва гена в човешки клетки.

В: Какво представлява вирусният вектор?


О: Вирусният вектор е носител, който пренася генетичен материал в клетките.

В: По какво техниката на трансфекция се различава от техниката на генно изключване?


О: Техниката на трансфекция включва използването на вирусен вектор за вмъкване на работно копие на гена, докато техниката на генно нокаутиране не използва вирусен вектор. Целта на техниката за нокаутиране на гени е да се премахне или обезсили даден ген.

AlegsaOnline.com - 2020 / 2023 - License CC3